北京儿童医院积极发挥学科作用，领航儿科行业发展。2013年牵头组建北京儿童医院集团，创新“病人不动、医生移动”的模式服务全国患儿，目前理事单位成员已达57家。医院与美国、俄罗斯、加拿大、意大利、澳大利亚、瑞典、德国、法国、日本、新加坡等国家的儿童医疗机构和科研院所建立了良好的关系和广泛的合作，是科技部认定的儿童重大疾病国际科技合作基地。
北京儿童医院先后获得“全国文明单位”“首都文明单位标兵”“首都文明服务示范窗口”“专科医院”“双十佳人民满意医院”“北京三甲医院”荣誉称号及“首都劳动奖状”“全国五一劳动奖状”。
北京儿童医院血液病科自1995年在胡亚美院士的领导下建立，1998年被评为北京市重点学科，1999年成立了集临床、科研、教学及培训为一体的全国的儿童血液肿瘤中心，2007年被评为儿科学国家重点学科，2008年和2012年分别获批儿科学教育部重点实验室和北京市重点实验室，2014年被评为北京市重点医学专业(扬帆计划)。
2023年7月血液病科重新扬帆起航，将病房整体搬迁至北京儿童医院顺义院区（原北京市顺义妇儿医院、顺康路1号仁和楼11层），同时在西城、顺义两个院区设置专业门诊以利于广大患儿便捷就医（出诊信息详见文末“北京儿童医院血液病科”微信公众号）。
经过30多年的不懈努力，血液病科专业学术水平始终处于全国地位，与国际接轨，承担及省部级重大科研项目10余项，每年在国内外期刊发表相关论文数十篇，是国内儿童血液病诊治研究的牵头单位。目前的血液病科人员配备更完善，专业划分更深入，设置了四个医疗专业组，分别为：出凝血专业组、组织细胞病专业组、骨髓衰竭性疾病专业组、红细胞及骨髓增殖性疾病专业组，诊疗范围包括血友病、凝血功能异常、血栓性疾病、血小板减少症、噬血细胞综合征、朗格罕细胞组织细胞增生症、慢性活动性EB病毒感染、幼年性黄色肉芽肿、再生障碍性贫血、先天性及获得性骨髓衰竭性疾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿、先天性角化不良、舒戴综合征、缺铁性贫血、地中海贫血、巨幼细胞性贫血、自身免疫性溶血、骨髓增生异常综合征、幼年型粒单核细胞白血病、慢性粒单核细胞白血病、Castleman病等多种血液系统常见病及疑难危重症，设有床位42张，其中隔离病房2间，专门用于再生障碍性贫血患儿的ATG及严重骨髓抑制患儿的诊治，每年共收治来自全国各地的血液病患儿超过5000例次。为配合医院大规划需求，“一院两区”促进高质量发展，改善血液病患儿的就医情况，搬迁后的顺义院区新病房楼设施先进，均为可陪住的3人标准间，每个病室都配置卫生间和浴室。新病区按照儿童友好型医院理念和标准建设，病房宽敞明亮，室内设有图书馆、儿童活动区，室外设有儿童乐园，住院环境显著提高，是一所名副其实的“乐园式医院”。
血液病科医疗团队人员配备合理，诊疗技术精湛，在学科带头人的领导下，各学科分工合作，积极进取，中青年骨干崭露头角，后备力量强劲。科室共有博士研究生导师3名，包括现任中华医学会儿科分会主任委员、中华医学会理事、中国医师协会儿科分会副会长王天有教授，国家卫生健康委员会儿童血液病专家委员会副主任委员、中国罕见病联盟血友病学组副主任委员、中华血液学会血栓与止血学组成员吴润晖教授，全国儿童EBV感染协作组副组长、中华医学会儿科分会血液学组秘书、中国医师协会血液科医师分会组织细胞疾病专业委员会委张蕊教授。血液病科专业技术团队目前共有医师25名，其中主任医师7名，副主任医师 2名，主治医师9名，博士学位16人。
血液病科除拥有实力雄厚的医疗团队外，还拥有专业的护理团队，目前共有专职护士27人，其中主管护师5人，护师22人，共有5名专科护士，其中静疗专科护士2人，血液专科护士2人，肿瘤专科护士1人。血液病科的护士有着丰富的儿科临床护理经验，业务精良，技术精湛，特别是在各类血液疾病的用药护理，患儿的皮肤及各类造口护理，饮食护理，疾病的居家护理以及PICC、输液港的维护等方面专业技术突出。
血液病科谨遵“公慈勤和”的院训，发扬“明德 仁爱 传承 创新”的科训精神，秉承敬佑生命、救死扶伤、甘于奉献、大爱无疆的医者仁心，结合儿科病人的特点，在诊疗疾病的同时也注重患儿的生存质量、营养管理、生长发育以及人文关怀。携手医务社工团队共同开展心理疏导，在“六一”儿童节、中秋节、春节等节假日举行儿童画展并为患儿发放爱心小礼物，同时创办“北京儿童医院血液病科”微信公众号，以便加强医患双方沟通，进一步提高就医体验。血液病科全体医护人员希望通过我们的专业知识、专业技能及优质的护理服务，帮助到每一位患儿及家长朋友们!
开展的特色诊疗项目包括特发性眼球震颤等复杂斜视的手术及发病机制研究，儿童及婴幼儿角膜移植手术，儿童眼球震颤及白内障术后个性化视觉功能重建，早产儿视网膜病变的综合诊治，Ritleng泪道插管手术、微创泪道重建术、鼻内窥镜鼻腔泪囊吻合术等复杂儿童泪道疾病、利用GORE-TEX新型材料进行额肌悬吊术儿童上睑下垂，先天性小睑裂综合征微创手术，视网膜母细胞瘤的个性化综合， 360°微导管引导下小梁切开术先天性青光眼等。